A agência regulatória do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a aprovar uma terapia genética que promete curar duas doenças que afetam as células sanguíneas.
ATIVIDADE 2 – BIO – ENGENHARIA GENÉTICA – 52_2025
7a QUESTÃO
A agência regulatória do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a aprovar uma terapia genética que
promete curar duas doenças que afetam as células sanguíneas. O novo tratamento contra a doença
falciforme e a beta talassemia é pioneira no uso de uma ferramenta de edição genética conhecida como
Crispr. As responsáveis pela técnica — as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna — ganharam
o Prêmio Nobel em 2020. Este avanço é considerado revolucionário para as duas doenças hereditárias que
acometem o sangue, ambas desencadeadas por erros no gene da hemoglobina (proteína responsável pelo
transporte de oxigênio nas hemácias).
Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença “invisível” que afeta dezenas de milhares de
brasileiros. Disponível em: . Acesso em: 15 abr.
de 2024.
Considerando o texto apresentado e com os conhecimentos sobre a Clonagem Gênica, avalie as afirmações
a seguir.
I. A técnica Crispr-CAS9 é inovadora, pois permite a inserção precisa da terapia gênica modificadora no
material genético.
II. Um fragmento de RNA guia se alinha numa sequência alvo exata, pois foi projetado em
complementaridade a partir da fita de DNA.
III. Guiado pelo RNA complementar, a enzima CAS-9 age cortando a fita dupla de DNA, que sofrerá ação
dos mecanismos de reparo celular.
IV. O mecanismo de reparação HDR faz a reparação do DNA cortado por meio da inserção de nucleotídeos
baseados em um DNA molde inserido.
É correto o que se afirma em:
ALTERNATIVAS
I, apenas.
II, apenas.
I e IV, apenas.
II e III, apenas.
I, II e III.
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